- доказать клиническую эффективность лекарственного средства у определенной группы пациентов, оценить краткосрочную безопасность активного ингредиента, определение уровня терапевтической дозы препарата и схемы дозирования
II фаза предназначена для получения первых убедительных данных о противоопухолевой активности препарата у пациентов с конкретной нозологией, стадией и характеристиками опухоли. Оценивают частоту объективного ответа, контроль заболевания, длительность эффекта, выживаемость без прогрессирования, а также зависимость результата от дозы и режима введения. Одновременно продолжают оценку краткосрочной безопасности: частоты и тяжести нежелательных явлений, дозолимитирующей токсичности, необходимости редукции дозы и временной отмены лечения.
На этом этапе уточняют терапевтический диапазон, оптимальную дозу и схему дозирования для дальнейшего изучения. Полученные сведения позволяют определить группу пациентов, наиболее вероятно отвечающих на лечение, и сформировать дизайн III фазы. Определение максимально переносимой дозы относится преимущественно к I фазе, сравнительная оценка с признанными стандартами лечения — к III фазе, а фармакоэкономический анализ и окончательная оценка влияния на качество жизни обычно проводятся в последующих исследованиях.
| Фаза исследования | Основная задача | Типичные оцениваемые показатели |
|---|---|---|
| I | Изучение переносимости, безопасности и подбор диапазона доз | Дозолимитирующая токсичность, максимально переносимая доза, фармакокинетика |
| II | Предварительная оценка клинической эффективности и уточнение терапевтической дозы и режима | Объективный ответ, контроль заболевания, краткосрочная безопасность, токсичность, выживаемость без прогрессирования |
| III | Сравнительное подтверждение эффективности и безопасности стандартной терапии или плацебо | Общая выживаемость, выживаемость без прогрессирования, качество жизни, профиль безопасности |
| IV | Пострегистрационное наблюдение и изучение редких или отсроченных эффектов | Редкие нежелательные реакции, долгосрочная безопасность, реальная клиническая практика |
Ключевой признак II фазы в онкологии — переход от преимущественно изучения переносимости к проверке противоопухолевой активности в определённой популяции пациентов с одновременным уточнением дозы, режима лечения и краткосрочного профиля безопасности.
Тесты с ответами по специальности «онкология» для аттестации на категорию.