- определение допустимой для человека разовой и суммарной дозы препарата и спектра токсичности
I фаза проводится при первичном клиническом применении противоопухолевого средства у пациентов, обычно с распространёнными или резистентными опухолями, когда стандартные варианты лечения исчерпаны. Основная задача — оценить безопасность и переносимость препарата, установить диапазон доз, определить дозолимитирующую токсичность (DLT), максимально переносимую дозу (MTD), а также рекомендуемую дозу для последующего изучения. Анализируются профиль и выраженность нежелательных явлений, возможность их обратного развития, фармакокинетика и фармакодинамика.
Повышение дозы осуществляется поэтапно в небольших группах пациентов с постоянным мониторингом токсичности и лабораторных показателей. Противоопухолевый эффект на этом этапе может фиксироваться, но не является основной конечной точкой и обычно оценивается предварительно. Изучение эффективности при конкретных нозологиях относится преимущественно ко II фазе, сравнительная оценка с другими схемами — к III фазе, а фармакоэкономика и влияние на качество жизни требуют более крупных исследований.
| Фаза клинического исследования | Основная цель | Ключевые показатели |
|---|---|---|
| I | Оценка безопасности и подбор дозы | DLT, MTD, рекомендуемая доза для II фазы, профиль токсичности, фармакокинетика |
| II | Предварительная оценка противоопухолевой эффективности | Частота объективного ответа, контроль заболевания, выживаемость без прогрессирования |
| III | Сравнение новой терапии со стандартом лечения | Общая выживаемость, эффективность, безопасность, качество жизни |
| IV | Пострегистрационное наблюдение | Редкие нежелательные реакции, отдалённые результаты, реальная клиническая эффективность |
Следовательно, для I фазы определяющими являются допустимая разовая и суммарная дозы, переносимость препарата и спектр его токсичности.
Аттестационные тесты с ответами по специальности «онкология».