- доказать клиническую эффективность лекарственного средства у определенной группы пациентов, оценить краткосрочную безопасность активного ингредиента, определение уровня терапевтической дозы препарата и схемы дозирования;
II фаза проводится у пациентов с конкретной нозологией и характеристиками опухоли, для которой предполагается терапевтическая активность препарата. На этом этапе получают первые убедительные данные о противоопухолевом эффекте: частоте объективного ответа, длительности ответа, контроле заболевания, выживаемости без прогрессирования. Одновременно оценивают краткосрочную токсичность, переносимость и соответствие выбранной дозы и режима введения терапевтическому диапазону.
Определение максимально переносимой дозы и поиск рекомендуемой дозы для последующих исследований относятся преимущественно к I фазе, хотя во II фазе может уточняться терапевтическая доза и схема дозирования в конкретной популяции больных. Сравнение с принятым стандартом лечения является основной задачей III фазы. Изучение комбинаций, фармакоэкономики и влияния терапии на качество жизни может выполняться на разных этапах, но не определяет главную цель II фазы.
Для онкологических препаратов результаты II фазы служат основанием для перехода к рандомизированному сравнительному исследованию. Особое значение имеют заранее заданные критерии эффективности, однородность исследуемой группы, профиль нежелательных явлений и возможность воспроизвести полученный результат в последующей III фазе.
| Фаза исследования | Основная цель | Типичные оцениваемые показатели |
|---|---|---|
| I | Оценка безопасности, подбор дозы и режима введения | Дозолимитирующая токсичность, максимально переносимая доза, рекомендуемая доза II фазы, фармакокинетика |
| II | Подтверждение противоопухолевой активности в определённой группе пациентов | Частота объективного ответа, контроль заболевания, длительность ответа, краткосрочная безопасность, терапевтическая доза |
| III | Сравнительная оценка нового лечения со стандартом | Общая выживаемость, выживаемость без прогрессирования, безопасность, качество жизни |
| IV | Пострегистрационное наблюдение | Редкие и отсроченные нежелательные реакции, эффективность в реальной практике, фармакоэкономические показатели |
Ключевой результат II фазы — клинически значимая активность препарата при приемлемой токсичности в целевой популяции пациентов.
Аттестационные тесты с ответами по специальности «онкология».